CRISPR-Cas9: Una revolución biomédica

Abstract

[spa] El tratamiento de las enfermedades genéticas es una tarea difícil porque requiere un transfer horizontal de genes a un organismo ya desarrollado. Por este motivo, los diferentes tipos de terapia génica actuales se centran en el uso de viruses como vectores que conlleva varios problemas como la inserción no controlada de genes en el genoma, una elevada inmunogenicidad, poca capacidad de carga genética o poca eficacia de transfección. El descubrimiento de las Repeticiones Palindrómicas Agrupadas Regularmente Interespaciadas o CRISPR, que emplean algunas bacterias como sistema inmune, podría convertirse en una nueva tecnología de edición génica para manipular el genoma de manera guiada, evitando los problemas de la terapia génica clásica. Sin embargo, una limitación que comparte con la terapia génica clásica es su incompatiblidad con el tratamiento de enfermedades multigénicas. Aunque todavía no está regulado su uso esta técnica tiene el potencial de revolucionar la terapia génica.

[cat] El tractament de les malalties genètiques és una tasca difícil perquè requereix un transfer horitzontal de gens a un organisme ja desenvolupat. Per aquest motiu, els diferents tipus de teràpia gènica actuals se centren en l'ús de viruses com a vectors que comporta diversos problemes com la inserció no controlada de gens en el genoma, una elevada immunogenicitat, poca capacitat de càrrega genètica o poca eficàcia de transfecció. El descobriment de les Repeticions palindrómicas Agrupades Regularment Interespaciadas o CRISPR, que donen feina alguns bacteris com a sistema immune, podria convertir-se en una nova tecnologia d'edició gènica per manipular el genoma de manera guiada, evitant els problemes de la teràpia gènica clàssica. No obstant això, una limitació que comparteix amb la teràpia gènica clàssica és la seva incompatiblidad amb el tractament de malalties multigèniques. Tot i que encara no està regulat el seu ús aquesta tècnica té el potencial de revolucionar la teràpia gènica.

[eng] The treatment of genetic diseases is a difficult task because it requires a horizontal transfer of genes to an already developed organism. For this reason, the different types of current gene therapy focus on the use of viruses as vectors that entail several problems such as uncontrolled insertion of genes into the genome, high immunogenicity, low genetic carrying capacity or low transfection efficiency. The discovery of the Regularly Interspaced Clustered Palindromic Repeats or CRISPR, which some bacteria use as immune systems, could become a new gene editing technology to manipulate the genome in a guided way, avoiding the problems of classical gene therapy. However, a limitation that it shares with classical gene therapy is its incompatibility with the treatment of multigene diseases. Although its use is not yet regulated, this technique has the potential to revolutionize gene therapy.