Evolución de los pacientes afectados de fibrosis quística tratados con moduladores de la función de la CFTR en el Hospital Universitari Son Espases

Abstract

[spa] Introducción. La fibrosis quística (FQ) es la enfermedad hereditaria autosómica recesiva con afectación multisistémica crónica y progresiva más frecuente en la raza caucásica. Los problemas más relevantes son la enfermedad pulmonar, la desnutrición y el retraso ponderal. Recientemente se han descubierto nuevos fármacos que actúan al nivel del defecto proteico, por lo que la supervivencia de los pacientes ha aumentado. Objetivos. Analizar la evolución clínica y funcional de los pacientes pediátricos del HUSE tratados con moduladores de la función de la CFTR. Métodos. Estudio observacional, descriptivo, longitudinal y retrospectivo con recogida de datos prospectiva de cinco pacientes en tratamiento con Symkevi® o Trikafta® a las 24, 48 y 72 semanas tras haber iniciado el fármaco. Se describen: el tipo de mutación, la función pulmonar, las exacerbaciones respiratorias, la necesidad de ingreso y antibioterapia intravenosa, el estado nutricional y los eventos adversos. Resultados y discusión. Se analizan cuatro pacientes tratadas con Symkevi® y una con Trikafta®. El FEV1% de las pacientes tratadas con Symkevi® se reduce 5,575 puntos y el de la paciente con Trikafta® aumenta 18 puntos porcentuales. Disminuyen el número de exacerbaciones, días de ingreso y antibioterapia endovenosa. El IMC de las pacientes con Symkevi® aumenta 0,018kg/m2 y el de la paciente con Trikafta® se reduce en 1,53kg/m2. No se describen eventos adversos. Conclusión. El tratamiento reduce el número de exacerbaciones, días de ingreso y uso de antibioterapia intravenosa, pero no supone en los tratados con Symkevi® mejoría estadísticamente significativa en el porcentaje de FEV1 ni el estado nutricional.