Poliesquaramides: síntesi i estudis físico-químics

Abstract

[cat] La teràpia gènica té com objectiu tractar malalties i desordres d’origen genètic. En essència la teràpia gènica consisteix en la introducció de material genètic exogen dins de les cèl·lules en un procés conegut com a transfecció. La transfecció és una poderosa eina terapèutica però també analítica ja que serveix per estudiar la regulació genètica i la funció de distints gens i proteïnes. No obstant i a pesar del seu gran potencial, les teràpies gèniques presenten perills associats a la bioseguretat que impedeixen el seu ús general en àmbits clínics. Per dur a terme estudis de transfecció amb PASQUA, és important tenir un control exacte de la concentració de les mostres, la qual pot presentar problemes de reproduïbilitat en un mateix lot si existeix una part volàtil oclosa a l’estructura polimèrica. A més, s’han de tenir en compte també els efectes de la temperatura, ja que un canvi en la capacitat d’agregació pot arribar a canviar les propietats del polímer i paràmetres crítics com el diàmetre hidrodinàmic, el potencial zeta i l’activitat com a transfectant.